Un estudio estudió en 16 pacientes la tecnología CRISPR no solo para eliminar genes, sino también para insertar otras nuevas en las células inmunitarias
Aunque el beneficio clínico en términos de respuesta de los enfermos fue limitado, la técnica supone un salto hacia los tratamientos individualizados
Un equipo científico ha logrado utilizar la Tecnología de edición de genes CRISPR para insertar genes que permitan a las células inmunes centrar su ataque en las Células cancerígenas, dejando potencialmente ilesas a las normales. Este nuevo enfoque que aumenta la eficacia de la inmunoterapia se ha probado en un ensayo clínico en fase I con 16 pacientes con varios tipos de cáncer (colon, mamá y pulmón); se trata de una prueba de concepto early que demuestra que el sistema inmunitario de un paciente puede ser reprogramado para reconocer su propio cancer.
Los resultados se presentaron en la reunión anual de la Sociedad de Inmunoterapia del Cáncer hay publicano en el revista ‘Naturaleza’. El trabajo está codirigido por el español Antonio Ribas, investigador del Jonsson Comprehensive Cancer Center de la Universidad de California (UCLA) y profesor de medicina en la misma.
¿En qué consiste esta tecnología?
CRISPR/Cas9 es un herramienta biológica de lo permitido Editar el genoma; al igual que un editor de textos, es capaz de manipular el mediante un genoma mecanismo que «corta y pega» secuencias de ADN. La técnica CRISPR se ha utilizado anteriormente en parahumanos eliminar genes específicos y permitir que el sistema inmunológico se active más contra el cáncer.
En este nuevo trabajo, los investigadores informan sobre la posibilidad de utilizar CRISPR no solo para eliminar genes específicos, sino también para insertar otros nuevos en las celulas inmunitarias, redirigiendo de manera eficiente estas para que reconozcan conmutadores en las propias células cancerosas del paciente.
¿Como funciona?
Según una nota de prensa de la UCLA, cuando se infunden de nuevo a los pacientes, estas células inmunes diseñado con CRISPR Ir preferentemente al cáncer y definitivamente en las células inmunitarias allí más representadas.
El sistema inmunológico contiene células T eso puede ser usado receptores específicos para encontrar y eliminar las células cancerosas. Desgraciadamente, los pacientes no suelen tener suficientes de estas células inmunitarias para atacar el cáncer de forma completa y eficaz.
Además, los receptores his diferentes para cada paciente, por lo que encontrar una eficiente formacion de aislarlos e insertarlos en las celulas inmunitarias es llave para general una terapia celular personalizada contra el cáncer.
La nueva investigación da cuenta de una forma eficiente de aislar estos receptores inmunitarios de la propia sangre del paciente mediante tecnologías desarrolladas por el equipo de Ribas en colaboración, entre otros, con el nobel david baltimore y luego desarrollado para el ensayo por PACT Pharma.
Trato personalizado
“Se trata de un Salto Adelante en el desarrollo de uno tratamiento personalizado para el cáncer, en que el aislamiento de los receptores inmunes que reconoce específicamente el mutaciones del propio cáncer del paciente se utiliza para tratarlo”, señala Ribas.
Tras la administración de quimioterapia, infundieron a los pacientes hasta tres de estas preparaciones de células inmunes Modificados genéticamente, lo que supuso demandar un total de 37 receptores inmunitarios a los 16 pacientes que participan en la investigación. El tratamiento dio lugar a la estabilización de encierro en el cinco de los 16 pacientes analizados, mientras que los otros 11 experimentaron una progresión, resume la revista ‘Nature’. Solo dos pacientes mostraron respuestas adversas atribuidas a la terapia de células T (ambos se recuperan rápidamente), mientras que todos experimentan los efectos secundarios esperados del tratamiento de quimioterapia.
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Auque el beneficio clínico en términos de respuesta de los pacientes fue limitado, el estudio demuestra la potencial de viabilidad de esta estrategia terapéutica, dice ‘Nature’. Recuerda que los autores destacan algunos limitaciones de tu enfoque, como el tiempo necesario para caracterizar los antígenos potenciales y para aislar, clonar y probar receptores de células T.
No obstante, los investigadores indican que algunos de los procesos mejoraron a lo largo de la duración de la prueba y sugiere que, por tanto, hijo posibles actualizaciones futuras.